甘李药业CDK46抑制剂获欧盟孤儿药资格 [复制链接]

4月6日，甘李药业宣布收到欧盟委员会的正式书面回函，授予其在研细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6)抑制剂GLR孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤。

GLR是甘李药业自主研发的一款创新型小分子CDK4/6抑制剂，拟用于包括脑胶质瘤在内的多种晚期实体肿瘤治疗。该药已于年7月在美国开展I期临床试验，于年9月获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗包括胶质母细胞瘤（GBM）在内的恶性胶质瘤，年11月在中国国家药品监督管理局的临床试验申请获得受理，年1月获得FDA授予快速通道资格。

胶质瘤是广义术语，描述源自中枢神经系统神经胶质细胞的神经上皮肿瘤，包括如胶质母细胞瘤（GBM）在内的星形细胞瘤。GBM是最具侵略性的原发性脑部肿瘤之一，目前临床上治疗的手段主要为手术切除结合DNA甲基化剂放疗和药物化疗，术后极易复发，患者五年生存率仍不足5%。根据GlobalData年发布的预测，到年全球GBM药物市场规模预计达到14亿美元，复合年增长率(CAGR)达7.5％。

截至年9月30日，GLR项目累计研发投入万元人民币，获欧盟孤儿药资格认定将在项目的后续研发、注册及商业化等方面享受欧盟成员国范围内一定的*策支持，包括临床方案协助、相关国家对卫生技术评估的差异化评估程序、在所有欧盟成员国均有效的集中上市许可程序，以及降低监管费用等。在获得上市许可后，获得认定的孤儿药的产品将享有10年市场独家经营权。