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TUhjnbcbe - 2024/6/7 22:23:00
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作者:诗与星空,华尔街见闻(ID:wallstreetcn)专栏作者,文中观点不构成投资建议。

最近,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价万美元(约万元),号称史上最贵的药。

此消息一出,引起了激烈的争论。有人说这种药物让穷人看不到希望,也有人说医药公司付出了昂贵的研发成本,只有10年的专利保护期的情况下,有必要靠高定价收回成本。

脊髓性肌萎缩(spinalmuscularatrophy,简称SMA)是一种罕见病,病因是运动神经元存活1(survivalmotorneuron1,SMN1)发生基因突变,导致运动神经元细胞死亡,从而肌肉萎缩,因为吞咽和呼吸困难,极少有患者活过两岁。

本来医药公司对这种研发成本高昂、回报率不确定的罕见病药物是不感兴趣的,只是比较偶然,一个叫做Arya的患儿被诊断出这种疾病,如果是普通人的孩子,很可能就在痛苦中缓缓的走完一生了。

但是Arya的父亲是对冲基金TPG-AxonCapital的创始人,管理着28亿美元的资产。Arya的母亲曾经在投资银行工作,是斯坦福大学教育和经济双硕士。他们拿出了万美元建立了一个叫SMAFoundation的慈善机构,致力资助这项疾病的研究。最终他们通过获取政府的支持,以及游说医药公司,实现了这种药物的研发并快速投入市场。

这种药物的名字叫Zolgensma(通用名onasemnogeneabeparvovec),是一款真正的基因药物,腺相关病毒通过基因工程技术携带功能正常的完整SMN1基因片段,进入人体后转入正确位置,恢复正常的蛋白合成,从源头解决病因,堪称现代医学的里程碑。

01

医神的两难抉择

在希腊神话中,光明之神阿波罗有个儿子叫阿斯克勒庇俄斯,他治病救人妙手回春以至于冥界门前冷清。

因为阿斯克勒庇俄斯行医时带着他的蛇,因此这条蛇的形象也成为世界卫生组织的标志。

最终,因为救人过多导致冥界生意不佳的阿斯克勒庇俄斯被宙斯放电处死。所以在救人的时候,医神也面临着两难选择,救还是不救。

《我不是药神》从病人的视角,讲述了对活下去的渴望。在这部影片里,医药公司的代理成了恶魔的象征。

但是,如果医药公司无利可图,就不去研发这类药物了,那病人又靠什么活下去呢?

如今经过系统治疗的Arya已经是加州某名校的大学生,而万美元一针的神药,也通过了FDA的评估,至少让一部分有经济能力的患者家庭有了希望。

治不起的,怎么办?只能等死吗?

其实,医保才是终极解决方案。

据诺华的公开信息,传统SMA疗法,头10年中总费用其实超过万美元,这种Zolgensma疗法是万美元,可以根据效果5年分期付款。

美国一般是医保公司付费给制药公司,对于美国民众来讲,贵的医保才能有更好更贵的治疗,目前诺华披露信息显示,Pilgram公司决定给予其医保覆盖,但是需要看5年治疗效果。

领先全球的技术背后,是医药企业不计代价的研发支出。据普华永道思略特发布的数据,财年,制药、生物技术、生命科学行业,罗氏、强生、默沙东、诺华研发费用支出分别为亿美元(占营收比例18.9%)、亿美元(占营收比例13.8%)、亿美元(占营收比例25.4%)、85亿美元(占应收比例17%)。

02

自研和仿制,A股的两面

把目光转回国内,有没有中国医药企业,能像诺华这样做出拯救苍生药物的吗?

中国的现代化医药行业起步比较晚,多年来以仿制药为主,和辉瑞、诺华、罗氏等巨头无法抗衡,但越来越多的创新企业崭露头角。

1、研发就是生命,不惜血本研发投入的药企

贝达医药几乎是只靠一款新药打天下,公司几乎所有营收均来自盐酸埃克替尼,这是以表皮生长因子受体激酶为靶标的新一代靶向抗癌药,完全由我国科学工作者和肿瘤临床专家自主原创,经历8年时间研制而成,其第一个适应症是晚期非小细胞肺癌。

年公司研发投入5.90亿元,同比增长55.01%,占营收比例达48.20%,从比例上来说是A股医药企业之冠。

据公司年报,共有13项处于临床阶段产品,同步推进19个临床前项目。恩莎替尼二线治疗ALK阳性非小细胞肺癌的注册申请已于年2月纳入NMPA优先审评,有望于年获批上市并成为该领域第一个国产创新药。多靶点TKI——CM处于三期临床阶段,预计年完成中期评估,与君实生物PD-1(JS01)联合用药的临床试验申请已于年1月获批。贝伐单抗生物类似物MIL60正处于三期临床,预计年完成试验。帕妥木单抗已准备提交上市申请。

沃森生物因为财务状况较差饱受质疑,但公司在年依旧投入3.8亿进行研发,占营收比例的43.25%。

公司在自主疫苗方面投入重金研发:13价肺炎结合疫苗处于申报生产的审评阶段,预计年中获批上市销售;2价HPV疫苗已进入三期关键时点,处于收集病例及分析的最后阶段;九价HPV疫苗处于临床一期阶段;重组EV71疫苗申请临床研究获得受理。

恒瑞医药是A股中投入研发资金最多的公司,年研发支出高达26.7亿,占营收比例的15.33%。虽然金额无法和国际巨头比较,但是已经有了长足的进步,占营收比例已经十分接近。

公司两条腿走路,一方面从事仿制药的生产,另一方面在创新药领域加大研发力度。PD-1单抗(卡瑞利珠单抗)目前已完成技术审评,即将成为国内第三家获批的PD-1厂商。卡瑞利珠单抗还有多个适应症正在进行临床试验,其中非小细胞癌、肝细胞癌等大病种适应症均位于临床III期。瑞马唑仑有望于年下半年获批,目前正处于审评审批阶段;此外公司还有包括瑞格列汀、恒格列净、贝伐珠单抗类似物等多个重磅品种位于临床III期。

2、把医药做成化工的低端仿制药企业

和上述公司不同的是,A股有一部分医药企业的研发投入极低。

比如鲁抗医药,作为一家老牌药企,公司几乎没有一款新品,只是生产抗生素原药和兽用抗生素。

公司的毛利率和化工企业不相上下,如果不是最大的竞争对手因为环保问题被查封,公司的盈利能力都成问题。

3、不得不说的中药企业

5月25日,第72届世界卫生大会日前审议通过《国际疾病分类第十一次修订本(ICD-11)》,首次纳入起源于中医药的传统医学章节,中医药在走向国际的道路上迈出了巨大的一步。

但是,中药企业却让人一言难尽。

最近步长医药曝出的董事长女儿行贿上学事件后,被翻出中药针剂的问题;著名的中药上市公司云南白药,如今已经成为一家主营业务为牙膏的日化用品公司,研发支出占营收比例不足0.5%;从事中药饮片业务的康美药业被爆财务造假;片仔癀的研发支出只有营收的2%......

中医药虽然打开了国门迈向了世界,但在吸收精华、摈弃糟粕、研发创新方面,还有很长的路要走。

03

医药股研发支出排行榜

以年年报为例,研发支出占营收比例超过10%的A股医药公司共计37家,这些视研发为生命的公司,更有可能在未来获得超额收益。

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